辰欣药业股份有限公司董事长杜振新认为，征求意见稿明确了罕见病治疗药械申请人可提出减免临床试验申请，极为利好已在国外批准上市的药械：一方面医药企业产品注册上市时间能大大缩减，另一方面患者能及时获得治疗药物，有利于提高患者及其家庭的生活质量，甚至挽救更多生命。“目前全球仍有近80%的已上市孤儿药并未在中国上市。”杜振新说，此政策一旦落地，将为中国制药企业带来发展新机遇。

杜振新同时指出，研发费用高、风险巨大、市场需求量小等因素导致罕见病治疗药物价格昂贵，且罕见病患者人群分散，大多为弱势群体，国内尚缺乏针对罕见病患者的专门救助。

“若不能从制度上保障患者和制药企业实现双赢，罕见病治疗药物现状改变还需更长时间。”杜振新建议，增加鼓励罕见病治疗药物临床应用的具体措施，如在《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策（征求意见稿）》第六条支持新药的临床应用政策中细化明确相关内容。

征求意见稿对药用原辅料及包装材料的管理模式也提出了调整的思路。其中，“制定药用原辅料和包装材料备案管理办法”受到热切关注。杜振新认为，备案制的推行，对加快药品上市审评审批具有非常重要的意义。他呼吁，总局进一步明确备案制实施的具体时间表，企业可根据政策落地时间，确定目前在研产品选择原辅料及包材的策略。

征求意见稿中，对于注射剂的审批提出了严格的要求:凡口服制剂能够满足临床需求的，不批准注射制剂上市；凡肌肉注射制剂能够满足临床需求的，不批准静脉注射制剂上市。大容量注射剂、小容量注射剂以及注射用无菌粉针之间互改剂型的申请，无明显临床优势的不予批准。业内普遍认为，这些政策对遏制当前不顾临床需求，追求经济利益，为改剂型而改剂型，增大临床用药风险的现象加上了“紧箍咒”。

王善春表示，支持严格注射剂审批的新政策，但一定要明确“临床优势”的概念和范围。也有人提出，对于有些临床优势不明显、高风险的注射剂，应早日研究实施再评价和退出方案。

惠民生 接地气

改革让审批更透明

2015年以来，总局推出的一系列重大改革措施，不仅仅是业内关注的焦点，更是社会舆论关切的重点。扬子江药业研发负责人认为，改革既是立足当前解决审评积压的迫切需求，更是着眼于长远提高药品质量的治本之策，惠及民生。扬子江将全力支持总局的创新改革，按照总局的创新改革要求进行研发，积极配合并推动审评审批制度改革实施，不断提高创新能力。